Врачи используют CRISPR в попытке избавить человека от слепоты, вызванной амаврозом Лебера

Амавроз Лебера

Ученые из Орегонского института здравоохранения и науки вводят три капли жидкости, содержащей фрагменты ДНК CRISPR, прямо в глаз пациента, надеясь, что это остановит течение редкого генетического состояния, называемого врожденным амаврозом Лебера.

Амавроз Лебера (LCA) — генетическое состояние, вызывающее слепоту в раннем детстве. Виновником является дефект в генах, из-за которых в сетчатке отмирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки (вовлеченные гены: RPE65, GUCY2D, RDH12, AIPL1, LCA5, RPGRIP1, CRX, CRB1, LCA9, CEP290, IMPDH1, NMNAT1). Заболевание встречается приблизительно у одного человека из 81 тыс.

«У нас в буквальном смысле есть потенциал, чтобы лечить полностью слепых людей, и дать им возможность видеть», сказал The Associated Press главный научный эксперт Editas Medicine Чарльз Олбрайт. «Мы думаем, что сможем найти совершенно новый набор лекарств, которые могут проникать и изменять нашу ДНК».

Многие генетические состояния можно лечить с помощью генной терапии, когда мутированный ген полностью заменяют, однако это непременимо для данного заболевания. Мутированные гены вовлеченные в Амавроз Лебера слишком большие, поэтому ученые приняли попытку отредактировать один из них с помощью CRISPR. Отредактированные клетки постоянны и могут сохранять свои свойства на всю жизнь, что, вероятно, способно вернуть человеку зрение.

Ученые верят в успех, потому что на животных им удавалось отредактировать до половины клеток, в то время как для возврата зрения необходимо изменить гены лишь у 10-30%.

Спустя месяц можно будет узнать, получилось ли у них это. В случае успеха, ученые планируют провести подобную операцию на 18 других людях с амаврозом Лебера.



Читайте также:
Китай обгоняет Россию и США

Китай обогнал всех по количеству запусков ракет

В этом году Китай намерен удержать свою лидирующую позицию. На данный момент страна запустила уже 27 орбитальных миссий.
Глауконит как удобрение

Этот минерал может стать заменой калийных удобрений

Поскольку мир пытается найти более экологичные альтернативы пестицидам, у команды российских ученых появилась интересная идея.
NEID

NEID от НАСА — самые точные весы для экзопланет

НАСА представило новый инструмент, который сможет определять массу далеких миров в три раза точнее, чем существующие устройства.
Вакцина от болезни Альцгеймера

Вакцина от болезни Альцгеймера протестирована на мышах

С 2013 года ученые из Университета Нью-Мексико работают над вакциной, нацеленной на белки тау, в надежде, что она может предотвратить развитие болезни Альцгеймера.
Группы крови

Группы крови. Системы AB0 и Rh

0 (I), A (II), B (III), AB (IV): что именно означают разные группы крови и как они передаются по наследству? Что такое резус-фактор и почему он важен?
Черная дыра в центре нашей галактики

Сверхмассивная чёрная дыра в центре нашей галактики наращивает активность

Вот уже более пяти лет (с 2014 года) Стрелец А* излучает все сильнее. Он демонстрирует возрастающее количество все более масштабных вспышек, и они выглядят все более яркими.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *