Врачи используют CRISPR в попытке избавить человека от слепоты, вызванной амаврозом Лебера
Ученые из Орегонского института здравоохранения и науки вводят три капли жидкости, содержащей фрагменты ДНК CRISPR, прямо в глаз пациента, надеясь, что это остановит течение редкого генетического состояния, называемого врожденным амаврозом Лебера.
Амавроз Лебера (LCA) — генетическое состояние, вызывающее слепоту в раннем детстве. Виновником является дефект в генах, из-за которых в сетчатке отмирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки (вовлеченные гены: RPE65, GUCY2D, RDH12, AIPL1, LCA5, RPGRIP1, CRX, CRB1, LCA9, CEP290, IMPDH1, NMNAT1). Заболевание встречается приблизительно у одного человека из 81 тыс.
«У нас в буквальном смысле есть потенциал, чтобы лечить полностью слепых людей, и дать им возможность видеть», сказал The Associated Press главный научный эксперт Editas Medicine Чарльз Олбрайт. «Мы думаем, что сможем найти совершенно новый набор лекарств, которые могут проникать и изменять нашу ДНК».
Многие генетические состояния можно лечить с помощью генной терапии, когда мутированный ген полностью заменяют, однако это непременимо для данного заболевания. Мутированные гены вовлеченные в Амавроз Лебера слишком большие, поэтому ученые приняли попытку отредактировать один из них с помощью CRISPR. Отредактированные клетки постоянны и могут сохранять свои свойства на всю жизнь, что, вероятно, способно вернуть человеку зрение.
Ученые верят в успех, потому что на животных им удавалось отредактировать до половины клеток, в то время как для возврата зрения необходимо изменить гены лишь у 10-30%.
Спустя месяц можно будет узнать, получилось ли у них это. В случае успеха, ученые планируют провести подобную операцию на 18 других людях с амаврозом Лебера.
Группы крови. Системы AB0 и Rh
0 (I), A (II), B (III), AB (IV): что именно означают разные группы крови и как они передаются по наследству? Что такое резус-фактор и почему он важен?
